一直被用来治疗癫痫和躁郁症，已被证明其通过一种与治疗双相行精神障碍不同的途径来直接抑制组蛋白脱乙酰基酶。丙戊酸盐已在临床上应用很长时间，在很大剂量范围内能被良好耐受，临床的常用剂量很容易能达到体外试验时抑制组蛋白脱乙酰基酶的浓度，尽管相当一部分的该药与血浆蛋白结合，因而作为一种没有活性的组蛋白脱乙酰基酶抑制剂而存在。体外试验业已证明丙戊酸盐不仅抑制了组蛋白脱乙酰基酶的活性而且能诱导分化结肠癌，乳腺癌和畸胎癌细胞系，还有在动物体内试验中显著减小了肿瘤生长和转移灶形成。他们还证明了丙戊酸盐能诱导生红细胞的祖细胞的分化以及急性早幼粒细胞性白血病人的白细胞过多症冲击。这些肯定了几年前证明的丙戊酸盐在胶质瘤细胞系的初步的抗肿瘤作用。

证明了丙戊酸盐对髓母细胞瘤的诱导能力。在这个研究中，经过丙戊酸盐诱导分化后的肿瘤细胞失去了穿透内皮细胞的能力，从而减小了转移的发生率。所有这些作用在丙戊酸盐与 -干扰素联合应用时都被增强。由于丙戊酸盐在临床上很容易得到，并且易于检测其血药浓度，毒性反应小，因而它完全可以代替苯丁酸钠进行诱导分化肿瘤的试验治疗。